FDA批准奥希替尼‌(‌Osimertinib‌)‌用于EGFR T790M突变阳性非小细胞肺癌

2015年11月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日加速批准了一种口服药物，用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该药物名为奥希替尼‌(‌Osimertinib‌)‌，商品名泰瑞沙，现获批用于治疗肿瘤具有特定表皮生长因子受体（EGFR）突变（T790M）、且在经过其他EGFR阻断疗法治疗后病情恶化的患者。

根据美国国家癌症研究所的数据，肺癌是美国癌症死亡的主要原因，2015年估计新增病例221,200例，死亡158,040例。非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型，发生于肺组织中的癌细胞形成。EGFR基因是一种参与癌细胞生长和扩散的蛋白质。

FDA药物评估与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur医学博士表示：“我们对肺癌的分子基础以及这些癌症对先前治疗产生耐药性的原因的理解正在迅速发展。此次批准为检测出EGFR耐药突变T790M呈阳性的患者提供了一种新的治疗选择，并且基于临床试验的大量证据，这些证据表明奥希替尼‌(‌Osimertinib‌)‌在超过一半接受治疗的患者中显示出显著缩小肿瘤的效果。”

今日，FDA还批准了首个伴随诊断检测（cobas EGFR Mutation Test v2），用于检测奥希替尼‌(‌Osimertinib‌)‌已知靶向的EGFR耐药突变类型。新批准的检测版本（v2）在原始cobas EGFR Mutation Test（v1）检测到的临床相关突变基础上，新增了T790M突变。

FDA器械与放射健康中心体外诊断与放射健康办公室主任Alberto Gutierrez博士表示：“安全有效的伴随诊断检测和药物的批准仍然是肿瘤学领域的重要进展。cobas EGFR Mutation Test v2的上市满足了检测这一重要EGFR基因突变的需求，该突变可能改变治疗效果。”

奥希替尼‌(‌Osimertinib‌)‌最常见的副作用包括腹泻、皮肤和指甲问题，如皮肤干燥、皮疹以及指甲周围感染或发红。奥希替尼‌(‌Osimertinib‌)‌可能导致严重的副作用，包括肺部炎症和心脏损伤。它也可能对发育中的胎儿造成伤害。

FDA授予阿斯利康（AstraZeneca）针对奥希替尼‌(‌Osimertinib‌)‌的突破性疗法认定、优先审评和孤儿药认定。突破性疗法认定授予那些旨在治疗严重疾病、且在提交申请时初步临床证据表明该药物可能比现有疗法有显著改善的药物。优先审评认定授予那些在治疗严重疾病方面显示出安全性或有效性显著改善的药物申请。孤儿药认定提供诸如税收抵免、用户费用减免和市场独占权资格等激励措施，以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。

奥希替尼‌(‌Osimertinib‌)‌是根据FDA的加速批准计划获得批准的。该计划允许基于显示药物对合理可能预测患者临床获益的替代终点有效的临床数据，批准用于治疗严重或危及生命疾病的药物。该计划在公司进行确证性临床试验的同时，为患者提供了更早获得有前景新药的机会。